Promacta® (Etrombopag), Revolade® - bei schwerer aplastischer Anämie (SAA) und bei ITP

Novartis hat nach einer Mitteilung vom 1.8.2018 von der FDA (US-Gesundheitsbehörde) für Promacta (eltrombopag) den Status einer «Breakthrough Therapy designation» zur Behandlung von schwerer aplastischer Anämie (SAA) als Erstlinientherapie erhalten. Studien haben gezeigt, dass mehr als die Hälfte nicht vorbehandelter Patienten, die an dieser Sonderform von Blutarmut erkrankt sind, mit der Therapie eine vollständige Remission erreicht hätten. Die Einreichung der Zulassungsanträge für die Indikation werde in den USA und in der EU 2018 erwartet (1).

Promacta ist bereits in den meisten Ländern außerhalb den USA bereits zugelassen und wird als Zweitlinientherapie im Zusammenhang mit SAA als Revolade® vermarktet. Außerdem sei das Produkt für Erwachsene und Kinder mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) zugelassen, die auf andere Behandlungen nicht ansprechen, heißt es ergänzend.

Historie und Wirkweise

PROMACTA® bzw. REVOLADE® ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten, der in der Behandlung der Ideopathischen thrombozytopenischen Purpura (ITP) eingesetzt wird. Eltrombopag wurde im November 2008 von der (FDA) für den amerikanischen Markt und im März 2010 von Europäischen Kommission für die EU zugelassen. Seit September 2015 war Eltrombopag in der EU auch zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit erworbener schwerer aplastischer Anämie (SAA) zugelassen, die entweder gegenüber einer vorangegangenen Therapie mit Immunsuppressiva refraktär oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind.

Anm.: „Eine Thromnozytopenie resultiert entweder aus einer Bildungsstörung, z. B. aufgrund einer Knochenmarkinsuffizienz, oder bei einer Umsatzstörung mit vermehrtem Verbrauch von Blutplättchen. Sie ist die häufigste Ursache einer erworbenen hämorrhagischen Diathese“ (Zitat: Wikipedia Enzyklopedie)

Eltrombopag ist ein nicht peptidischer, oral aktiver Thrombopoetin-Rezeptor-Antagonist. Dieser Wirkstoff stimuliert die Proliferation und Differenzierung von Megakaryozyten (Vorläuferzellen der (Blutplättchen), was zu einer Erhöhung der Blutplättchenkonzentration führt.

In einer klinischen Phase-III-konnte gezeigt werden, dass bei Probanden mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura die tägliche orale Gabe von 50 mg Eltrombopag zu einem deutlichen Anstieg der Anzahl Blutplättchen führte.

Nebenwirkungen

Schwerwiegende Nebenwirkungen traten nicht auf, allerdings kam es bei 80 % der Patienten zu Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall, Erbrechen, Schlaflosigkeit oder Hautausschlägen.

(AR)

(6.1.2018)

(1) https://www.reuters.com/article/us-novartis-promacta/novartis-promacta-receives-fda-breakthrough-designation-for-new-indication-idUSKBN1ET0KL