Ruxolitinib (Jakavi®) – zur Behandlung der Myelofibrose

Myelofibrose ist eine seltene, potenziell tödliche Blutkrebsart, die auf einer Fehlfunktion der hämatopetischen Stammzellen im Knochenmark beruht. Die Zulassung für das Präparat Jakavi® gibt es bereits seit 2012. Jetzt berichtet Novartis Pharma, dass weitere Studien mit über 1100 Personen das Sicherheitsprofil und die Wirksamkeit des bereits zugelassenen Medikamentes entsprechend den früheren Phase-II und Phase-III-Studien gestützt haben – bei 69% der Patienten wurde eine Verbesserung des Krankheitsbildes erreicht. Dies ist insofern wichtig, weil es eine zugelassene medikamentöse Behandlung bisher nicht gab. Eine allogene Stammzelltransplantation ist zwar ein kurativer Ansatz, jedoch nicht ungefährlich und wird daher nicht empfohlen.

Anm.: In den USA wurde Jakavi® als „Orphan Drug“ zugelassen. Orphan Drugs werden bei Krankheiten oder Umständen eingesetzt, die so selten in den USA auftreten, dass die begründete Annahme besteht, dass sich die Kosten für die Entwicklung und Verfügbarkeit dieses Medikamentes in den USA nicht über den Verkauf rentieren.

Wirkungsweise

Ruxolitinib ist ein Tyrokinase-Inhibitor. Die genaue Funktionsweise und orale Dosierungshinweise können der angegebenen Literaturstelle (1) entnommen werden.

(AR)

Quelle:

(1)  http://www.pharmazeutische-zeitung.de/index.php?type=0&id=43612