Alprolix® (Eftrenonacog) bei Hämophilie B von der FDA zugelassen

 


 

 

Hämophilie-Patienten leiden von Geburt daran, dass sie leichter zu Blutungen neigen als Gesunde. Je nach Schweregrad kann es zu Spontanblutungen (ohne äußere Verletzungen Kommen, häufig sind Gelenkeinblutungen und Muskelblutungen). Bei äußeren Verletzungen und operativen Eingriffen treten Blutungen auf, die ohne die Gabe von Gerinnungshemmern u.U. tödlich sein können. Bei Frauen können zudem verstärkte Regelblutungen auftreten.

 

Hämophilie B tritt durch X-chromosomale Vererbung rezessiv auf und beruht auf dem Mangel an Faktor IX. Insgesamt handelt es sich bei diesen Erkrankungen um eher selten Krankheiten, weshalb die Zulassung des neuen Arzneimittels Aprolix (Eftrenonacog) jetzt von der FDA als sogenanntes „Orphan-Arzneimittel“ (der Begriff wird seit 1983 für selten auftretende Erkankungen gebraucht), zugelassen wurde.

 

Anm.: Der Seltenheitsbegriff ist für einzelne Länder unterschiedlich, so gelten z.B. in der EU 5 Patienten pro 10000 Einwohner, in den USA 7,5 Patienten pro 10000 Einw. und in Australien nur 1 Patienten pro 10000 Einwohner als „selten“.

 

Das im November 2010 in Deutschland verabschiedete Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) verlangt unter anderem, dass der Hersteller künftig für alle neuen Arzneimittel Nachweise für einen Zusatznutzen vorlegen muss. Da eine Zulassung als Arzneimittel für eine seltene Erkrankung (Orphan-Arzneimittel) nur dann erteilt wird, wenn die Erkrankung selten ist und es hierfür bisher keine adäquate Therapie gibt, entfällt für ein Orphan-Arzneimittel die Notwendigkeit des – nochmaligen – Nachweises eines Zusatznutzens.

 

Alprolix ist das erste Hämophilie-B Medikament, dass weniger regelmäßige Injektionen als Vorbeugung oder perioperativ erfordert. Als rekombinanter Gerinnungsfaktor wurde das Medikament nach erfolgreichen Phase III Studien (wie oben beschrieben) jetzt als Orphan-Arzneimittel (veröffentlicht am 29.03.2014) für Erwaschene und Kinder zugelassen (1), was die baldige Zulassung auch in der EU wahrscheinlich macht. Die Sicherheit und Wirksamkeit bei schwerer Hämophilie-B wurde in einer multizentrischen Studie nachgewiesen. (Siehe auch (2).

 

In Eftrenonacog ist der Faktor IX mit dem Fc-Anteil des Immunglobulins G kovalent verbunden. Der Fc-Anteil des Immunglobulins hat in der jetzt veröffentlichten Studie die Halbwertzeit auf 82,1 Stunden verlängert (der natürliche Gerinnungsfaktor IX hat im Plasma nur eine Halbwertzeit von etwa 17 Stunden).

 

Die Substanz wurde von Biogen Idec Inc. entwickelt, die Firma zählt zu den international führenden und ältesten Biotech-Unternehmen. Kerntätigkeit ist die Herstellung von gentechnisch produzierten Medikamenten.

 

(AR)

(2.4.2014)

 

Quellen:

 

(1)  http://arznei-news.de/alprolix-haemophilie-b/

(2)  http://www.aerzteblatt.de/nachrichten/56839/Haemophilie-B-Langzeit-Gerinnungsfaktor-besteht-klinischen-Test

Pharmaka sind Wirkstoffe für therapeutische oder diagnostische Zwecke, allerdings gilt der von Paracelsus (1493-1541) geprägte Satz:

 

„Alle Dinge sind Gift, und nichts ist ohne Gift; allein die Dosis machts, daß ein Ding kein Gift sei“.

 

Paracelsus machte sich bei seinen Vorlesungen in Basel oft unbeliebt weil er sie 1). auf deutsch hielt und 2). die vorherrschende Meinung der Humoralpathologie des Galen oft als Bücherweisheit medizinischer Gelehrter kritisierte.

 

 

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© Dr. Alfred Rhomberg