Emicizumab, Hemlibra® - ein vielversprechendes neues Mittel gegen Hämophilie A

 

Hemlibra®, enstanden aus der Zusammenarbeit mit Roche und der Roche-Tochter Chugai, hat seit Februar 2018 durch ein beschleunigtes Verfahren die Zulassung in der EU als Routine-Prophylaxe gegen Hämophilie bei Menschen jeden Alters erhalten. In den USA ist der Antikörper bereits seit 2017 zugelassen.

Die Hämophilie A ist eine Erbkrankheit, von der hauptsächlich Männer betroffen sind (sogenannte „Bluter). Nach Verletzungen gerinnt das Blut nicht oder nur langsam. Häufig kommt es zu Spontanblutungen, die ohne sichtbare Wunden auftreten und lebensbedrohlich sein können,

Wirkweise

Emicizumab (Hemlibra®) ist ein hochwirksamer humanisierter monoklonaler Antikörper, dessen Wirkweise darauf beruht, dass Hemlibra® zwei Koagulations Faktoren, Faktor IX and Faktor X aktiviert. Das geschieht normalerweise durch die Funktion des Koagulations Faktors VIII, der in Hämophilie A Patienten fehlt. Emicizumab wirkt somit als Faktor VIII-Mimetikum.

Anm.: Ein "Arm" von Emicizumab bindet an Faktor IXa und der andere "Arm" an Faktor X, welcher diese nahe zueinander bringt und zur Bildung von Faktor Xa führt. Nach der Injektion kommt es dadurch zur Freisetzung von Faktor Xa (II)

Anwendung

Emicizumab wird bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Inhibitoren einmal wöchentlich prophylaktisch zur Vermeidung von Blutungen subkutan verabreicht(II).

(AR)

1.  Mai 2018

Quellen:

(I) https://www.roche.de/innovation/forschung/haemophilie/was-ist-haemophilie.html

(II) Wikipedia-Enzyclopädie (englisch und deutsch)

 

Pharmaka sind Wirkstoffe für therapeutische oder diagnostische Zwecke, allerdings gilt der von Paracelsus (1493-1541) geprägte Satz:

 

„Alle Dinge sind Gift, und nichts ist ohne Gift; allein die Dosis machts, daß ein Ding kein Gift sei“.

 

Paracelsus machte sich bei seinen Vorlesungen in Basel oft unbeliebt weil er sie 1). auf deutsch hielt und 2). die vorherrschende Meinung der Humoralpathologie des Galen oft als Bücherweisheit medizinischer Gelehrter kritisierte.

 

 

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© Dr. Alfred Rhomberg